[设为首页] [加入收藏]
614646.com六合在线论坛,香港马会资料,80004开奖结果,1861图库印刷区,77970王中王淘码论坛,hk8388.com,www.65345.com
网站首页 614646.com六合在线论坛 香港马会资料 80004开奖结果 1861图库印刷区 77970王中王淘码论坛 hk8388.com www.65345.com
您的当前位置:主页 > hk8388.com >  
六合现场搅珠单价210万美元基因药物免费!诺华抽签送患者天价药
2020-01-31 16:35    来源: 未知      点击:

  跨国药企诺华旗下的天价基因药物Zolgensma,给脊髓性肌肉萎缩症患儿带来了生的希望,但目前该药物仅在美国获批,其他国家的患者依然求药无门。

  近日,诺华表示,将以类似彩票形式为美国以外的患者免费供药,这一举措引发了医学伦理上的争议。

  据《华尔街日报》12月20日报道,全球制药巨头诺华集团(Novartis)近日推出了一项计划,旨在为身处美国外的少部分小于两岁的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)幼儿患者提供Zolgensma基因疗法。该疗法为针对SMA的一次性疗法,售价210万美元(约合1500万人民币),获称“制药史上单价最贵药物”,目前仅在美国上市。此举引来了患者家长的批评和不满,对谁能成为受诺华眷顾的“幸运儿”产生了质疑。

  脊髓性肌肉萎缩症是指患者脊髓内的运动神经受到侵害后,会逐渐丧失包含呼吸、吞咽的各种运动功能。该疾病是导致婴幼儿死亡的头号遗传疾病,位列儿童致死性常染色体遗传病第二位。

  Zolgensma疗法的使用标志着SMA治疗史上的重要突破,相比此前每四个月就需要折射一次的首款SMA药物——诺西那生钠注射液(Spinraza),Zolgensma仅需静脉输注一次便可达到治疗效果。美国药监局曾给予该药快速通道和优先审查,并授予突破性疗法和“孤儿药”称号。今年5月,Zolgensma获批在美首发上市,尽管售价高昂但销量仍然可观。

  也正是因为广阔的市场需求,诺华决定在尚未获准上市的国家推行此项免费供药的“彩票计划”。

  一般来说,免费提供未获批药物的行为,仅针对此国家内多方求助无门的重症患者,药品制造商会根据潜在的医疗收益与危害对用药请求进行逐案处理。同时,制药商还将和符合条件的患者进行临床试验的协商。

  而诺华的举措显然是与常规流程和要求相悖。依据诺华的此项计划,医生可向患者表明治疗意愿,并每隔两周对符合条件的患者进行抽签,今年刚被诺华收入麾下同时也是研制出Zolgensma疗法的AveXis公司表示,将在生产条件允许的情况下,每年免费供应100支剂量。

  数据显示, SMA在新生儿中的发病率为1/6000-1/10000。中国大陆的患儿数量大约为3万-5万人;欧洲的患病人数也达到了1600人。

  英国患者联合组织TreatSMA的联合创始人Kacper Rucinski认为,诺华此举太过简单粗暴,“这会在患者之间形成竞争关系,究竟哪一个是被选中的幸运赢家呢。”致力于为欧洲大陆SMA患者提供帮助的SMA Europe董事会成员Olga Germanenko也表示,本是救命药的Zolgensma在这项计划中看起来像个投机的大奖。

  然而,并不是所有人都对诺华此举持反对意见。一位SMA患者家长拉吉德帕特吉里(Rajdeep Patgiri)此前曾从英国移居美国,以便于对女儿进行Zolgensma治疗。他认为,对于SMA两项治疗手段均未获批国家的患者父母而言,“不管是何种治疗方法,其成功的可能性总好过什么都不做。”

  诺华发言人表示,六合现场搅珠,考虑到制作复杂的社会指标对参与者进行遴选,可能会触及选择标准等当地敏感议题,这项“彩票计划”也是诺华和一系列生物学专家共同商议的结果。“虽然这种方式受到了道德上的质疑,但我们也很难找到十全十美的办法。”

  此外,诺华还面临优先供给美国市场的难题。目前,Zolgensma疗法在唯一上市的美国患者中稍显供不应求,为此诺华已经考虑在美国增设第二家专门针对细胞疗法的制药厂。“这也意味着,并不是其他国家被选中的患儿都有机会接受注射治疗。”诺华方面表示,一旦当地批准Zolgensma入市,诺华也会终止在当地的免费供药计划· 王晟:用世界语言讲述中国故事传播冷冻冷藏风向真的变了吗?丹佛斯带你了解市场

下一篇:没有了

 推荐新闻
 酷图热图
本港台现场报码室征和惠通向首师大捐赠仪式在京举行 践行企业社
本港台现场报码室征和
SMT贴片加工有哪几种类型
SMT贴片加工有哪几种
基坑开挖注意事项有哪些?
基坑开挖注意事项有哪
58333一肖中特对美好往事的怀念为内容的700字作文
58333一肖中特对美好
 热点文章
Power by DedeCms